“CT-01 – lek na raka wątroby”” to główny temat webinaru inwestorskiego spółki Captor Therapeutics zorganizowanego wspólnie ze Stowarzyszeniem Inwestorów Indywidualnych. Michał Walczak, założyciel i prezes Captor Therapeutics, a także Adam Łukojć, dyrektor ds. finansowych, w obszernej prezentacji przedstawili prowadzone przez firmę badania, w tym nad CT-01. Mówili też o finansowaniu działalności firmy oraz grupie odbiorców potencjalnego leku. Inwestorzy pytali także o ewentualną nazwę nowego leku po pozytywnym przejściu badań klinicznych, potencjalną długość badań klinicznych oraz plany spółki w odniesieniu do kursu jej akcji na GPW.
Pełny zapis z webinaru inwestorskiego:
W pierwszej kolejności przedstawiciele Captor Therapeutics przystąpili do prezentacji. Adam Łukojć, dyrektor ds. finansowych zrobił wstęp, następnie prezes Walczak opowiadał m.in. o CT-01 i nie tylko.
- Mamy cztery główne projekty i gdzieś tam jeszcze piąty, trochę dalej. Projektujemy leki w pierwszej klasie, co ma duże znaczenie biznesowe. Oprócz tego dostaliśmy grant z Komisji Europejskiej i IC Accelerator jako jedyna firma w Polsce - podał Łukojć podczas webinaru.
- Nasz kluczowy projekt, o którym będziemy dzisiaj mówili to jest lek na raka komórkowego, gdzie tych zgonów jest według różnych źródeł od ponad 800 tysięcy do miliona rocznie.
Finansowanie badań
Na temat finansowania badań przedstawiciele spółki powiedzieli: To czym chcieliśmy się pochwalić, poza samym programami, to jest grant, który dostaliśmy w programie IC Accelerator 2,5 miliona euro. 71 firm w Europie dostało ten grant, w tym nasza jako jedyna z Polski. Wnioskujących było około 1200.
- Z wszystkich 71 firm, 12 firm biotechnologicznych dostało ten grant i wśród tych 12 europejskich firm biotechnologicznych, byliśmy my. To duże wyróżnienie - dodano.
Technologia celowej degradacji białek
- Ponieważ wszystkie białka, które występują w komórkach, a jest ich ponad 22 000, są w jakiś sposób z tych komórek usuwane. Białka się starzeją, zwijają się, rozwijają, czasem mutują i to wymaga wprowadzenia mechanizmów usuwania białek. W każdej komórce występuje tak zwany proteasom, który jest niejako śmietnikiem molekularnym. Białka, które tracą swoją funkcjonalność, są do tego proteasomu kierowane na tak zwanej ścieżce ubikwitynylacyjnej. Zatem mamy naturalny proces usuwania białek starzejących się lub białek, które po prostu zmutowały i mogą prowadzić do chorób - powiedziano podczas webinaru.
- Czasami jednak się dzieje tak, że białka, które zmutują i prowadzą do rozwoju choroby, albo białka, które w jakiś sposób tracą zdolność do swojego normalnego funkcjonowania albo regulacji, są cały czas włączone i cały czas powodują jakieś procesy. Te białka nie mogą być zdegradowane przez ten proteasom, przez ten śmietnik molekularny. To powoduje powstanie albo chorób bardzo różnych, nowotworowych - tłumaczył Michał Walczak, założyciel i prezes Captor Therapeutics.
- Pracujemy nad związkami chemicznymi, które te białka rozpoznają i kierują je do tego proteasomu, czyli do tego śmietnika molekularnego. Zatem białka, które prowadzą do rozwoju choroby są usuwane za pomocą chemii małych związków małych leków. Są dwie główne gałęzie tych degraderów: kleje molekularne i degradery bifunkcjonalne - dodano
- CT-01 to jest nasz najbardziej zaawansowany projekt, który już jest podawany pacjentom w pierwszej fazie badań klinicznych. Opracowaliśmy cząsteczkę, która jest degraderem typu klej molekularny, jest podawana doustnie i posiada jeszcze jedną dodatkową cechę. Jest to tak zwany prolek, który jest zatrzymywany w wątrobie. Bez dystrybucji, czyli bez rozprzestrzeniania się w całym organizmie. W związku z czym wywołuje dużo mniej skutków ubocznych, ale działa tylko powiedzmy in situ, czyli w miejscu docelowym, w którym powinno działać - wyjaśniono.
- Głównym wskazaniem terapeutycznym tego projektu jest rak wątrobowokomórkowy, czyli rak wątroby, ale również potencjalnie ta cząsteczka znajduje zastosowanie w leczeniu raka płuc, niektórych nowotworów jelit, innych rzadkich nowotworów, również nowotworów, które są potencjalnie rzadkie - odpowiedział zarząd.
Otoczenie rynkowe
- Same leki w tej chwili, jeśli chodzi o raka wątroby to rynek jest wyceniany na poziomie 3 miliardów dolarów rocznie. Dla kogoś z branży biotechnologicznej to nie jest spektakularna wartość. Natomiast średnioroczny wzrost sprzedaży tych leków jest szacowany na 12 procent. Czyli mniej więcej co sześć lat dochodzi do podwojenia tego wzrostu. W zależności od źródeł rocznie umiera od 800 tysięcy do miliona pacjentów. Rak wątrobowokomórkowy jest trzecią przyczyną śmierci z powodu nowotworów na świecie. Również około miliona pacjentów rocznie choruje na tę chorobę. Jest to wielkością olbrzymią, bo to nie jest milion pacjentów na świecie, jest to milion pacjentów w krajach, które mają dostęp do droższych terapii, w tym z Ameryki Północnej, czyli Stany Zjednoczone, Kanada, kraje europejskie, Japonia i Korea Południowa oraz kilka dodatkowych państw - podali przedstawiciele spółki.
Rak wątrobowokomórkowy i jego przyczyny
Rak wątrobowokomórkowy jest chorobą, której epidemiologia rośnie ze względu na styl życia. Z jednej strony marskość wątroby, która jest powszechnie znanym problemem i prowadzi do rozwoju tego raka. Natomiast pozostałe są to przede wszystkim niealkoholowe stłuszczenie wątroby, chociaż teraz jest nowe nazewnictwo i mówimy tutaj o metabolicznym stłuszczeniu wątroby, ale też wirusowe zapalenie wątroby typu B i C - podał Captor Therapeutics.
- Ktoś może pomyśleć, że te wirusowe zapalenia wątroby są leczone całkiem dobrze przez szczepionki. Natomiast to co wiadomo z badań, jeśli ktoś przejdzie wirusowe zapalenie wątroby i nawet jeżeli jest ono wyleczone, część tych kwasów nukleinowych wirusa wciąż pozostaje w komórkach. Wówczas jest wciąż bardzo poważny czynnik ryzyka powodujący powstanie raka wątrobowokomórkowego - dodano.
Badania kliniczne
- Nasze badanie składa się z dwóch części, jest to faza 1A oraz faza 1B. W fazie 1A podajemy pacjentom zwiększającą się dawkę leku. Mówimy tutaj o kohortach i to DL1, DL2, DL3. W tej chwili kończymy podanie w pierwszej kohorcie pacjentów najniższej dawki i pewnie pod koniec czerwca, na początku lipca zaczniemy drugą kohortę. 6-8 tygodni później zaczniemy kohortę trzecią. Na poziomie dawki trzeciej szacujemy, że osiągniemy tę dawkę skuteczną u pacjentów. Jest to albo poziom DL3 albo DL4, więc te wyniki na około 10, 12, 15 pacjentach powinny być pod koniec tego roku.
- Monterosa bardzo podobny projekt, podobna chemia związków, bardzo podobny klej molekularny, jeśli chodzi o degradere, dostała właśnie sparnerowana na etapie, bym powiedział DL3, czyli powiedzmy za około 3, 4 miesiące. Po zakończeniu eskalacji dawki, czyli tych schodków, które tutaj państwo widzą rozpoczniemy równolegle badanie dwie części badania 1B.
- Jedną z najważniejszych cech celowanej degradacji białek, która jest w jakiś sposób istotna farmakologicznie oraz z perspektywy biznesowej, że możemy w sposób prawie natychmiastowy w trakcie badania klinicznego ocenić dwie rzeczy. To jest, jaki jest poziom leku w organizmie, czyli farmakokinetyka oraz czy białko, które my chcemy usunąć z tego organizmu, białko, które powoduje rozwój choroby jest usunięte z tych komórek. Inne dostępne klasyczne terapie, czyli inhibitory, przeciwciała monoklonalne nie umożliwiają tak bezpośredniego odczytu. I możliwość tego bezpośredniego odczytu powoduje, że w pierwszym etapie, w pierwszej fazie klinicznej my mamy tak naprawdę pomiary, które są zarezerwowane dla fazy drugiej wśród innych terapii.
CT-03
- Jest to projekt, w którym opracowaliśmy inną klasę degrader, to jest degrader bifunkcyjny. Jest to cząsteczka, która znajdzie zastosowanie w leczeniu takich chorób jak białaczka, chłoniaki, szpiczaki - są to rodzaje nowotworów szpiku kostnego, rak piersi, płuca, jelita grubego oraz wiele innych.
- Białko w które celujemy - MCL1 jest jednym z najlepiej poznanych czynników nowotworowych, jakie w ogóle mamy we współczesnej medycynie. Jest czynnikiem znanym pewnie od 40 lat. W pewnym momencie komórka nowotworowa zaczyna produkować dużo tego białka. To białko jest tak zwanym czynnikiem nieśmiertelności, co powoduje oporność, czy tak naprawdę zablokowanie mechanizmów śmierci komórki. Komórka nie umiera, komórka się dzieli i tych komórek jest coraz więcej, dlatego guzy nowotworowe tak bardzo rosną.
- Było kilkanaście projektów badań klinicznych realizowanych przez największe firmy farmaceutyczne, które próbowały blokować to białko. Natomiast komórka nowotworowa w momencie, w którym białko jest blokowane, powoduje jeszcze większą produkcję tego białka. No to białko się akumuluje 10, 20 razy bardziej niż w takim normalnym stanie nowotworowym. To jest pewnie ze 100 razy więcej niż w zdrowych komórkach.
Dane finansowe
Przedstawiciele spółki poruszyli również temat finansów spółki.
- Zachęcam do tego, żeby patrzeć na nasz bilans. Na koniec pierwszego kwartału mieliśmy 16,6 milionów złotych w gotówce i depozytach bankowych i 44,8 milionów w obligacjach i funduszach. Razem to daje 61,4 milionów złotych. Oczywiście to nie jest dużo w perspektywie tego ile trzeba wydać na badania kliniczne.
Na koniec przedstawiciele zarządu Captor Therapeutics odpowiadali na pytania inwestorów uczestniczących online w spotkaniu. Jedno z pytań dotyczyło nazwy ewentualnego leku, po pozytywnym przejściu badań klinicznych.
-To jest bardzo skomplikowany proces, są specjalne firmy, które się tym zajmują. Natomiast też niedawno pojawił się sposób przypisywania nazw leków oparty o sztuczną inteligencję. Zatem zobaczymy, dodam tylko, że końcówki -ib są zarezerwowane dla związków małocząsteczkowych, -mab dla przeciwciał, czyli leków biologicznych. Często pierwszy człon odnosi się do nazwiska lub imienia wynalazcy. Także zobaczymy, firma farmaceutyczna już będzie o tym sobie decydowała.
Dodam tylko, że lek nie może mieć w jakikolwiek sposób negatywnych skojarzeń w żadnym z głównych języków, w których on może być zarejestrowany. Jest nadrzędne prawo, które to reguluje.
Pytano także, jak jak długo według przewidywań zarządu będą trwały badania kliniczne dotyczące leku CT01.
- Całe badania kliniczne będą trwały prawdopodobnie parę lat. Natomiast to co nas interesuje, to jest to, że już za parę, czy za kilka miesięcy będziemy mogli powiedzieć na podstawie tych kilku, kilkunastu pacjentów, czy ten nasz lek praktycznie usuwa to białko, które ma usuwać i jest bezpieczny, czy nie. Jest ten moment, który nas interesuje. Później to trzeba sprawdzić na jeszcze dłużej grupie pacjentów, trzeba sprawdzić, czy ci ludzie faktycznie zdrowieją, nie tylko czy jest usuwane białko. To nas to interesuje gdzie jest usuwane białko, natomiast trzeba zobaczyć, czy pacjenci zdrowieją, czy na większej grupie, jakie mamy efekty uboczne. Na pewno jakieś będą, no ale ci ludzie są śmiertelnie chorzy, więc z jakimiś efektami musimy się się pogodzić. Z naszej perspektywy najbliższe 8 miesięcy jest kluczowe, bo wtedy będziemy wiedzieli, jak bardzo parentowalny jest ten projekt w krótkim okresie czasu.
Na pytanie o całkowitą wielkość inwestycji w badania kliniczne leku CT-01 podano: To co pokazaliśmy na jednym z wcześniejszych slajdów, cały rozpisany schemat, który się składa z monoterapii, z terapii z Everolimussem, w pełnej liczbie pacjentów kosztowałby nas pewnie około 50 milionów złotych, znaczy mówię pewnie, bo sami nie wiemy do jakiego poziomu dawki dojdziemy. Nie wiemy dokładnie ilu tych pacjentów jest, więc to tak rząd wielkości, natomiast po pierwsze z pewnych części badań pewnie zrezygnujemy ze względu na oszczędność, może na to, że to nie będzie miało sensu. Po drugie nie wiemy, jak daleko dojdziemy z tym badaniem, czy do jak dużej dawki dojdziemy, czy trzecia dawka powinna być tą skuteczną. A prawdopodobnie jest siedem.
Siódma dawka, no na pewno będzie toksyczna i będzie już ciężka do zniesienia dla pacjentów. Europejska agencja leków mówi: "badajcie ten lek do poziomu aż osiągnie toksyczność”. Świetnie, że trzecia dawka działa, ale my chcemy się dowiedzieć, która dawka jest już naprawdę toksyczna.
Kursu akcji Captor Therapeutics na GPW
- Od 19 kwietnia 2021 roku akcje spółki straciły na wartości ponad 50 procent. Jakie są państwa odczucia, czy inwestorzy nie stracili wiary w prowadzone badania - pytał jeden z inwestorów.
- Wydaje mi się, że wielu inwestorów straciło po prostu cierpliwość, bo te wszystkie badania trwają. Pojawiają się przeszkody, które niestety przedłużają, czy przedłużyły ten okres i faktyczne dojście do tego etapu, w którym jesteśmy, kiedy ten lek już jest podawany pacjentom. Trwało to dłużej, niż myśleliśmy i w tym sensie pewnie niektórzy inwestorzy stracili cierpliwość. Natomiast inwestowanie w biotech to jest gra dla cierpliwych i jeśli ktoś cierpliwości nie ma, albo ma mało, to pewnie gdzieś tam z tymi cierpieniami sprzedaje te akcje w końcu za grosze w dołku.
Na pytanie o częstotliwość komunikacji spółki z rynkiem odpowiedziano: Przyjmujemy zasadę, że lepiej mniej obiecywać, a więcej dowozić. Niech rynek nas sam oceni. To bywa trudne, ale lepsze. Staramy się tą politykę, bym powiedział, IA-rowo-PR-owo dostosować do natury osób, które prowadzą spółkę.
- Dziękujemy za udział w spotkaniu z Captor Therapeutics S.A. Dziękujemy za zainteresowanie i bardzo dobre pytania. Z przyjemnością spotkamy się z Państwem na kolejnych spotkaniach organizowanych przez Stowarzyszenie Inwestorów Indywidualnych i na naszych cokwartalnych spotkaniach odbywających się po publikacji raportów okresowych. Chętnie odpowiemy też na pytania - nie mieliśmy możliwości odpowiedzieć na wszystkie podczas webinaru. Prezentację umieściliśmy na stronie internetowej Captor Therapeutics powiedział Adam Łukojć Dyrektor ds. finansowych Captor Therapeutics S.A
O spółce
Captor Therapeutics to firma biofarmaceutyczna wykorzystująca technologię celowanej degradacji białek (ang. Targeted Protein Degradation, TPD) do odkrywania i rozwoju przełomowych leków.
TPD rewolucjonizuje proces rozwoju leków, uderzając w cele molekularne pozostające poza zasięgiem dostępnych opcji terapeutycznych (tzw. undruggable targets) zapewniając nowe możliwości terapeutyczne dla chorób, dla których obecnie nie ma możliwości leczenia. Captor opracowuje leki na ciężkie schorzenia, takie jak choroby nowotworowe i schorzenia o podłożu autoimmunologiczym.
Na spotkaniu przedstawiciele Captor Therapeutics opowiedzą m.in. o rozpoczynającym się właśnie badaniu klinicznym nad CT-01. CT-01 może stać się przełomem w leczeniu raka wątroby – jednego z najgroźniejszych, najbardziej zabójczych rodzajów raka.
